Mucoviscidose : la France autorise la prescription temporaire d’Orkambi

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L’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) vient d’autoriser la délivrance temporaire par les pharmacies hospitalières de l’Orkambi, une association de deux molécules qui s’adresse aux patients atteints de mucoviscidose.

Bonne nouvelle pour les associations de patients atteints de mucoviscidose : l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM), a annoncé en fin de semaine la mise en place d’un dispositif d’Autorisation temporaire d’utilisation de cohorte (ATUc) pour le médicament Orkambi du laboratoire Vertex. Ce médicament, qui s’adresse aux patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus, « homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR » (la principale forme de mucoviscidose) est composé de deux molécules : le lumacaftor et l’ivacaftor, qui corrigent certaines anomalies cellulaires liées à la mucoviscidose.

Les résultats des essais cliniques disponibles aujourd’hui font état d’une « amélioration modérée mais significative de la fonction respiratoire » ainsi que d’effets bénéfiques sur la prise de poids, la diminution du nombre de cures d’antibiotiques et la qualité de vie. D’après le registre français de la mucoviscidose, 1500 patients sont potentiellement concernés par ce dispositif.

Qu’est-ce qu’une autorisation temporaire d’utilisation ?

En France, l’utilisation exceptionnelle de spécialités pharmaceutiques ne bénéficiant pas d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) et ne faisant pas l’objet d’un essai clinique est conditionnée à l’obtention préalable d’une Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU).

Dans le cas de l’Orkambi, il s’agit d’une ATU dite « de cohorte ». Ce type d’autorisation concerne des médicaments dont l’efficacité et la sécurité d’emploi sont fortement présumées et qui s’adressent à un groupe de patients traités et surveillés selon des critères définis dans un protocole d’utilisation thérapeutique. Le fabriquant du médicament s’engage ensuite à déposer une demande d’AMM.

Délivré par les pharmacies hospitalières seulement

Pendant la période de l’ATUc, l’Orkambi sera délivré par les pharmacies hospitalières sur prescription des médecins des Centres de ressources et de compétences de la mucoviscidose, pour une période de quatre semaines, renouvelable. Une attention particulière sera portée aux éventuels effets indésirables du médicament.

L’étape suivante sera l’obtention de l’autorisation de mise sur le marché en France. Viendront ensuite les négociations sur le prix de vente, avant la commercialisation d’Orkambi dans les pharmacies de ville.